2026年10月6日，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科团队在国际顶级医学期刊《自然·医学》（Nature Medicine，IF=52.5）发表题为“Extended follow-up of in vivo BCMA CAR-T therapy in relapsed/refractory multiple myeloma”的重磅临床研究（第一作者：徐佳、刘林、谢薇、苏莉曼；通讯作者：梅恒、胡豫），报道了当前全球范围内体内CAR-T疗法最长时间随访（15个月）的长期安全性和缓解持久性数据，搭建起完整的体内CAR-T全流程临床实施方案，为细胞免疫治疗开辟新范式。

传统体外CAR‑T疗法需先采集分选患者T细胞、体外修饰扩增，制备流程繁复、患者等待周期长、治疗成本高昂，极大限制了临床可及性。而体内CAR‑T可直接将CAR靶向递送至患者自身T细胞，在体内原位生成功能性CAR-T细胞，有望实现“现货式”即时治疗，代表下一代细胞免疫治疗的发展方向。

该研究报道了体内CAR‑T疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的长期安全性和缓解持久性数据，随访时间最长15个月。4例患者中，1例维持严格完全缓解15个月；中位无进展生存期为4.0个月，3例复发进展患者自输注起的总生存期达到5.5-10.9个月。该研究系统性构建体内CAR‑T全流程临床应用与评估体系，形成规范化的“协和方案”，覆盖细胞动力学监测、免疫原性评估、基因组整合位点解析、临床并发症全程管理四大关键板块。

本研究具有多项重要临床意义：首次定义体内CAR-T载体相关急性炎症反应，通过多因子图谱解析早期免疫激活特征，并提出针对性预防与干预策略；创新性建立抗VSVG抗体、抗CAR抗体检测方法，评价体内CAR-T免疫原性；联用S‑EPTS/LM‑PCR、NGS、GENE‑IS/LISA技术，证实患者体内慢病毒载体整合呈多克隆模式；率先开展体内原位CAR‑T与体外制备CAR‑T的协同治疗，以临床实证回答两条路径互补获益问题。

华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科团队此前已于2025年在《柳叶刀》（the Lancet）（IF=109）发表了In Vivo CAR-T的全球首次人体临床研究报告，证实无需单采及清淋，即可在患者体内高效完成T细胞CAR基因改造，4例复发/难治骨髓瘤患者客观缓解率达100%。

上述系列成果补齐了体内CAR‑T从早期概念验证迈向确证性临床的关键技术短板，为该疗法的规范化临床落地提供核心循证依据。在国家科技重大专项“体内CAR-T新药创制及临床转化研究”支持下，该团队后续将持续迭代优化体内CAR‑T技术平台，推动疗法从短期疾病缓解迈向长期、深度、持久的病情控制，让更多复发难治血液肿瘤患者获益。