2026年5月13日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）肖建如、杨诚教授团队在国际肿瘤学顶级期刊Journal of Clinical Oncology（JCO，IF=43.4）发表重磅研究成果。针对“无药可医”的难治性脊索瘤，该团队创新提出的“双艾组合”（卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼）方案，以突破性疗效改写全球脊索瘤治疗格局，标志着中国诊疗方案成为复发难治脊索瘤优选治疗策略，正式开启这一罕见恶性肿瘤精准个体化治疗全新纪元。
研究成果
脊索瘤是一种罕见却凶险的恶性骨肿瘤，对传统放化疗不敏感，晚期复发患者长期面临“无药可用”的绝境——单药靶向有效率仅3.7%，中位无进展生存期不足18个月。此次研究纳入33例终末期患者，结果显示：客观缓解率达24.2%，是传统单药治疗的6倍以上；中位无进展生存期延长至28.4个月；疾病控制率高达90.9%，且安全性良好。 尤为重要的是，该研究在全球首次明确CDKN2A基因缺失是脊索瘤预后不良的核心生物标志物，为精准筛选获益人群、实现个体化治疗提供了关键分子依据。 这一成果意味着难治性脊索瘤的治疗从“无药可用”到“联合优治”，为手术失败或不适合手术的患者提供了有效的系统治疗方案。
专家点评
肖建如教授： 上海长征医院骨肿瘤科作为全球最大的脊柱脊索瘤治疗中心，始终致力于通过卓绝的外科技术与系统的综合治疗为患者解除病痛。‘双艾组合’的临床成果，不仅是中国生物医药产业创新实力的体现，更是我们为难治性脊索瘤患者开辟新的治疗路径。 杨诚教授： CDKN2A作为脊索瘤个性化治疗标志物的发现不仅能提前筛选获益人群、避免无效治疗，更正式开启了脊索瘤个体化精准治疗的新时代，为全球罕见肿瘤精准治疗提供了“中国方案”。未来团队将继续推动更多精准临床试验，惠及更多患者。 JCO 副主编Robert G. Maki教授： 该研究为转移性/复发脊索瘤中靶向VEGFR激酶抑制剂联合免疫治疗提供了前瞻性证据，并为未来随机对照研究（RCT）设立了标准。
来源：海医大发布
