为贯彻落实《健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）》精神，助力实现“癌症防治核心知识知晓率达到80%以上”的目标，中国抗癌协会依托《中国整合肿瘤诊治指南》（CACA指南），组织专家编写《中国肿瘤患者管理核心科普知识（2026）》与《中国居民肿瘤防筛核心科普知识（2026）》两大专项科普读物，以标准化、高质量的内容基石，为面向全人群的肿瘤防治科普提供系统支撑。现陆续上线内容，供参阅使用。

核心观点一：靶向治疗是针对癌细胞上特定“靶点”进行精准打击的疗法，旨在阻断肿瘤生长信号，较传统化疗更具针对性

• 靶向治疗和化疗有什么根本区别？

两者作用机制截然不同。化疗药物主要作用于所有快速分裂的细胞，在杀伤癌细胞的同时也会损伤骨髓、消化道黏膜等正常组织。靶向治疗则针对癌细胞特有的、或表达量异常高的“靶点”（通常是特定的异常蛋白或基因），通过抑制这些靶点来阻断肿瘤生长和存活的信号通路，因此理论上对正常细胞的损伤更小。

• 哪些癌症有比较成熟的靶向治疗？

靶向治疗已在多种癌症中成为标准治疗。例如，非小细胞肺癌中针对EGFR、ALK等基因突变的治疗；乳腺癌中针对HER2等基因的治疗；结直肠癌中针对EGFR、BRAF等基因的治疗；慢性髓系白血病中针对BCR-ABL融合基因的治疗等。随着研究深入，适用癌种和靶点不断扩展。

• 为什么说靶向治疗是“精准治疗”？

“精准”体现在两方面：一是治疗前需要通过基因检测等手段，精准识别患者肿瘤细胞是否携带特定的治疗靶点；二是药物本身能精准作用于该靶点，干扰癌细胞的生长和繁殖，而对不携带该靶点的正常细胞影响较小。这种有的放矢的模式，是实现个体化治疗的核心。

核心观点二：用药前进行基因检测是实施靶向治疗的前提，以明确是否存在相应的作用靶点

• 为什么用靶向药之前必须做基因检测？

这是为了确保“对症下药”。靶向药物只对携带相应靶点的癌细胞有效。如果肿瘤不存在这个靶点，用药不仅无效，还会延误治疗、产生不必要的副作用并增加经济负担。因此，用药前进行基因检测是国际通行的标准流程，旨在筛选出最可能从该药物中获益的患者，实现精准医疗。

• 所有靶向药都需要做基因检测吗？

不一定。根据国家相关规定，对于作用靶点非常明确的药物（如针对EGFR、ALK突变的肺癌靶向药），必须进行基因检测，结果为阳性方可使用。而有些泛靶点药物（如部分抗血管生成药物），其使用主要基于临床研究证据，并非强制要求基因检测。

• 基因检测应该用肿瘤组织还是抽血做？

目前，肿瘤组织样本是基因检测的金标准，能最全面反映肿瘤的基因状态。当无法获取组织或组织样本不足时，可采用液体活检，即抽取血液检测其中的循环肿瘤DNA。液体活检具有无创、可动态监测等优势，尤其适用于评估耐药突变。医生会根据具体情况推荐最合适的检测方式。

核心观点三：靶向治疗有严格的适应症，并非所有肿瘤或患者都适用

• 如何判断是否适合接受靶向治疗？

是否适合取决于多个维度：首先是肿瘤类型和病理特征，某些肿瘤往往有明确的靶向治疗指征；其次是基因检测结果，确认存在可靶向的驱动基因突变；最后是患者的全身状况（如肝肾功能、体力评分等）能否耐受治疗。这个决策过程通常需要多学科团队共同参与。

• 靶向治疗主要用于晚期癌症吗？

过去靶向治疗多用于晚期患者，但现在其应用已大大前移。对于早中期可手术的癌症（如肺癌、乳腺癌），靶向治疗可用于术前新辅助治疗以缩小肿瘤，或用于术后辅助治疗以清除微转移灶，降低复发风险，这已成为重要的标准治疗策略。

• 如果医生不建议用靶向药，可能是什么原因？

原因可能包括：肿瘤的基因检测未发现有效的靶点；患者的身体状况（如严重器官功能不全、活动性感染等）无法耐受潜在的药物副作用；从现有证据看，其他治疗（如化疗、免疫治疗）可能是更优选择；或患者当前阶段暂无使用靶向治疗的明确指征。医生会基于获益-风险评估做出专业判断。

核心观点四：靶向治疗可用于术前新辅助、术后辅助及晚期治疗等不同阶段

• 手术前用靶向治疗（新辅助）有什么好处？

术前新辅助靶向治疗的主要目标有三个：一是缩小肿瘤、降低临床分期，降低手术难度，切除更彻底，降低复发风险；二是提前清除体内可能存在的微转移灶；三是通过观察肿瘤对治疗的反应，评估药物敏感性，为术后治疗提供指导。

• 手术后还需要用靶向治疗（辅助）吗？为什么？

对于存在高危复发因素的患者，术后辅助靶向治疗至关重要。手术虽切除了可见肿瘤，但体内仍可能存在影像学无法发现的微小残留病灶。辅助靶向治疗如同“清扫战场”，能持续抑制或清除这些残存细胞，从而显著降低复发和转移的风险。

核心观点五：靶向治疗常与其他疗法联合/序贯使用，以提升疗效或克服耐药

• 靶向治疗可以单独使用，还是必须和化疗联合？

两种模式都存在，取决于癌症类型和治疗阶段。对于某些驱动基因阳性的晚期癌症（如EGFR突变肺癌），一线治疗可能单用靶向药。但在更多情况下，为了提高疗效、延缓耐药，常采用联合策略：例如，靶向药联合化疗用于晚期结直肠癌一线治疗；靶向药联合内分泌治疗用于晚期乳腺癌。具体方案需个体化制定。

• 靶向药和免疫药能一起用吗？

可以联合应用，但前提是有明确适应证，并由肿瘤专科医生综合评估后决定。靶向治疗与免疫治疗并非普遍可任意叠加，其联合价值取决于癌种、分子分型、治疗线次、患者体能状态及器官功能等多重因素。当前，已有部分联合方案在特定肿瘤中获得循证医学支持并被监管机构批准，例如不可切除或转移性肝细胞癌中阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗。但需要强调的是，是否联合、选择何种药物组合、给药顺序及不良反应监测方案，均应由专业医生在规范评估后制定，而不建议患者自行组合使用。

• 什么是靶向治疗的“序贯治疗”？

序贯治疗指在不同治疗线数中，先后使用作用机制不同的靶向药物。例如，当第一代靶向药耐药后，根据新的基因检测结果，换用第二代或第三代靶向药。这种策略旨在根据肿瘤的动态演变，持续进行精准打击，从而最大限度地延长有效治疗时间。

核心观点六：抗体偶联药物是新型靶向治疗，如同“精准制导导弹”，能高效杀伤肿瘤细胞

• 抗体偶联药物和普通靶向药有什么不同？

ADC药物结构上更像一个“三合一”的智能系统：第一部分是抗体，负责精准识别并结合肿瘤细胞表面的特定靶点；第二部分是高活性细胞毒药物，负责强力杀伤；第三部分是连接子，将两者稳固连接，并在肿瘤细胞内释放毒素。因此，ADC兼具了靶向药的选择性和化疗药的强杀伤力，实现了更精准的定点清除。

• 哪些癌症已经用上了ADC药物？

ADC药物是当前肿瘤治疗最活跃的领域之一。例如，靶向HER2的ADC药物（如T-DXd）已彻底改变了HER2阳性及低表达乳腺癌的治疗格局，还被用于胃癌、肺癌等。靶向TROP2的ADC药物为HR+/HER2-晚期乳腺癌等患者提供了新选择。此外，在尿路上皮癌、淋巴瘤等领域也有ADC药物获批。

• ADC药物的“旁观者效应”是什么意思？

这是ADC的一个重要优势。当ADC药物进入肿瘤细胞并释放药物后，部分药物可以穿透细胞膜，扩散并杀死邻近的肿瘤细胞，即使这些细胞靶点表达不高或异质性存在。这种效应有助于更彻底地清除肿瘤，克服肿瘤内部的异质性。

核心观点七：靶向治疗可能产生耐药，其疗效持续时间因人而异

• 为什么靶向治疗会耐药？

耐药是靶向治疗面临的主要挑战。机制非常复杂，主要包括：肿瘤细胞发生了新的基因突变，导致靶向药无法结合（如EGFR T790M突变）；肿瘤细胞激活了旁路信号通路，绕过了被药物阻断的路径；肿瘤细胞发生了表型转化等。这体现了肿瘤在药物压力下的“进化”和适应性。

• 如果出现耐药了，该怎么办？

耐药并不意味着无路可走。标准流程是：一旦临床或影像学提示可能耐药，应尽可能再次进行活检（组织或液体活检），明确耐药的具体机制。根据新发现的靶点，换用下一线靶向药物（如一代EGFR-TKI耐药后，换用三代药奥希替尼）。或根据情况转为化疗、免疫治疗或参加新药临床试验。动态检测和策略调整是克服耐药的核心。

• 有什么办法可以延缓耐药的发生吗？

耐药目前很难避免，但可通过规范治疗尽量延缓。关键在于先做生物标志物检测，确保药物与靶点匹配，再按医嘱规律、足量用药，避免自行减量、停药或换药；同时定期复查，必要时结合影像、肿瘤标志物及基因检测动态评估疗效。在有循证医学证据支持时，部分患者可采用联合或序贯治疗，以延缓肿瘤逃逸和耐药。

核心观点八：靶向药给药途径多样，包括口服和静脉/皮下注射，需严格遵医嘱使用

• 靶向药都是口服的吗？

靶向药的剂型多样。小分子靶向药物（名称常以“-替尼”结尾，如吉非替尼、奥希替尼）通常是口服片剂或胶囊。大分子靶向药物（多为单克隆抗体，名称常以“-单抗”结尾，如曲妥珠单抗、贝伐珠单抗）则需要静脉输注。

• 口服靶向药在家服用，需要注意什么？

需严格遵守以下几点：定时定量，每天固定时间服用；注意与餐食的关系，有些药需空腹，有些需随餐，以减轻副作用或促进吸收；避免与某些食物或药物同服，如西柚（葡萄柚）会影响很多药物的代谢，避免同时服用；不得随意停药、减量或加量；出现任何不适及时联系医生。

• 如果漏服了一次药，该怎么办？

处理原则因药物不同而异。一般来说，如果发现漏服的时间距离下次服药时间较远（例如超过12小时），可以尽快补服一次；如果已接近下次服药时间，则跳过漏服的那次，按原计划服用下一次剂量，切勿一次服用双倍剂量。最稳妥的办法是咨询医生或者药师。

核心观点九：靶向治疗有不同于化疗的独特不良反应谱，但多数可控

• 靶向药的副作用是不是比化疗小？

不能简单比较“大小”，两者副作用谱不同。化疗常见骨髓抑制、严重恶心呕吐和脱发。靶向药的副作用更多与其作用靶点在正常组织的表达相关，常见的有：皮肤毒性（皮疹、甲沟炎）、消化道反应（腹泻、口腔溃疡）、高血压、蛋白尿，以及乏力等。有些副作用也可能很严重，需要积极管理。

• 服用靶向药后出现严重皮疹，怎么办？需要停药吗？

皮疹是许多靶向药（尤其是EGFR抑制剂）常见的副作用。出现后切勿自行停药或涂抹刺激性药膏。应立即告知医生。医生会根据皮疹的严重程度进行分级处理：轻中度皮疹通常使用外用抗生素或激素药膏，并加强皮肤保湿防晒；只有发生严重、广泛、影响生活的皮疹时，医生才会考虑暂停用药或调整剂量，待皮疹缓解后再恢复。绝大多数皮疹可通过规范管理得到控制。

• 靶向药引起的腹泻如何管理？

腹泻是另一个常见副作用。处理方式包括：记录腹泻次数和性状；调整饮食，选择清淡、易消化的食物，避免油腻、生冷；必要时，医生会指导使用止泻药物（如洛哌丁胺）。如果出现严重腹泻（如一天超过6-8次水样便），伴有脱水、乏力等症状，需立即就医。

核心观点十：部分肿瘤经长期靶向治疗可达到“慢性病”管理状态

• 真的可以把癌症当慢性病来管理吗？

对于某些类型的癌症，这已经成为现实。最经典的例子是慢性髓系白血病。在靶向药伊马替尼问世前，该病预后很差。如今，绝大多数患者通过长期口服靶向药，可以像管理高血压、糖尿病一样，实现长期生存，恢复正常工作和生活。对于许多驱动基因阳性的晚期实体瘤，通过靶向药物的序贯使用，长期控制肿瘤生长，使其变为一种“慢性病”。

• 长期服用靶向药，需要定期复查哪些项目？

定期复查至关重要，通常包括：影像学检查（如CT、MRI），用于评估肿瘤大小和是否有新发病灶；血液检查，包括血常规、肝肾功能、电解质，以及特定的肿瘤标志物；对于部分药物，还需监测血压、尿常规等。此外，医生会根据用药情况，安排心电图、心脏超声等检查以监测特定毒性。复查频率根据治疗阶段和病情稳定程度而定。

• 长期治疗中，如何提高用药的依从性？

良好的依从性是疗效的保证。可以采取以下措施：使用药盒或设定手机闹钟提醒服药；记录简单的“用药日记”；了解所服药物的常见副作用及基本应对方法，减少恐惧；与家人沟通，获得支持与提醒；定期复诊，及时向医生反馈任何问题，建立战胜疾病的信心。